信达生物三代BCRABL抑制剂获批用
信达生物制药（苏州）有限公司与亚盛医药合作开发，原创1类新药奥雷巴替尼片（Olverembatinib，商品名：耐立克?）正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗任何酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药，并采用经充分验证的检测方法诊断为伴有TI突变的慢性期（CP）或加速期（AP）成人慢性髓细胞白血病（CML）患者。作为三代BCR-ABL靶向耐药CML治疗药物，耐立克?的获批将打破中国携TI突变耐药患者的治疗瓶颈，解决无药可医的困境，惠及更多患者及其家庭。耐立克?获批主要基于两项关键性注册II期临床研究。临床数据显示在伴有TI突变的TKI耐药的CML-CP及CML-AP患者中均具有良好的疗效及耐受性，且随着治疗时间的延长，缓解率和缓解深度会进一步增加。CML是一种与白细胞有关的恶性肿瘤。随着靶向BCR-ABL的TKI药物上市，针对CML的治疗方式得以革新，但获得性耐药一直是CML治疗的主要挑战。BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一，其中TI突变是常见的耐药突变类型之一，在耐药CML中的发生率高达25%左右。伴有TI突变的CML患者对目前所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药，因此临床上亟需有效的新一代药物。慢性髓细胞白血病（ChronicMyeloidLeukemia,CML），是骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤，也被称为慢性粒细胞白血病，是慢性白血病中最常见的一种类型，占成人白血病15%。中国CML患者发病较西方更为年轻化，流行病学调查显示，中国CML的中位发病年龄为45~50岁，西方国家CML的中位发病年龄为67岁。◆两项关键性注册II期临床研究1.慢性髓细胞白血病，慢性期患者HQPCC研究这是一项开放、多中心、单臂设计的II期临床试验，旨在对奥雷巴替尼片治疗任何靶向BCR-ABL1的TKI治疗后出现TI突变的CML-CP患者的安全性和有效性进行评价。该项试验的主要疗效终点为主要细胞遗传学缓解（MCyR）。截至年8月25日，奥雷巴替尼在CML-CP患者中的中位随访时间13.0个月（范围：7.2-16.3）。31例血液学反应可评估受试者中，31例（%）获得完全血液学反应（CHR）；41例细胞遗传学可评估受试者中，31例（75.6%）获得主要细胞遗传学反应（MCyR），包括28例（68.3%）完全细胞遗传学反应（CCyR）和3例（7.3%）部分细胞遗传学反应（PCyR）；41例分子学反应可评估的受试者中，23例（56.1%）获得主要分子学反应（MMR）。12个月无进展生存（PFS）率为85.7%（95%CI：[63.6%-94.9%]），总体生存（OS）率为%（95%CI：[.0%-.0%]）。2.慢性髓细胞白血病，加速期患者HQPCC研究这是在一项开放、多中心、单臂设计的II期临床试验，旨在对奥雷巴替尼片治疗任何靶向BCR-ABL1的TKI治疗后出现针对TKI耐药伴有TI突变的CML-AP患者的安全性和有效性进行评价。该项试验的主要疗效终点为主要血液学反应率（MaHR）。截至年7月27日，奥雷巴替尼在CML-AP患者中的中位随访时间14.3个月（范围：6.6-15.2）。17例可评估的受试者中，12例（70.6%）获得主要血液学反应（MaHR），包括11例（64.7%）完全血液学反应（CHR）和1例（5.9%）无白血病证据（NEL）。17例可评估受试者中，8例（47.1%）获得主要细胞遗传学反应（MCyR），包括8例（47.1%）完全细胞遗传学反应（CCyR）。17例可评估的受试者中，7例（41.2%）获得主要分子学反应（MMR）。12个月的PFS率为73.3%（95%CI：[43.3%-89.1%]）。12个月OS为88.2%（95%CI：[60.6%-96.9%]）。（信息来源：信达生物制药（苏州）有限公司）预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇
