全球首例英国医生首次用基因疗法治
蕾拉·查德兹LaylaRichards是一名活泼可爱的小婴儿，在仅仅14周大时被诊断出急性淋巴细胞白血病。医生尝试了常规化疗，骨髓移植，以及生物技术药物等方法，均告失败，一直无果。
在濒临绝望的时候，医生尝试了一直全新的基因疗法——在人类历史上第一次使用“分子剪刀”修改基因，成功地治愈了这个之前被称为“无法治愈的”白血病。
“我们当时只能选择赌一把”
蕾拉的父亲，30岁的AshleighRichards说，“她病得那么重，小小的身子简直不能承受这样的病痛。我们恳求医生，一定要做点什么。后来医生就提出了这个疗法，但是也解释说完全不能预测结果如何，所以我们当时只能赌一把，期待上帝保佑。
据说，蕾拉目前已经摆脱了癌症，身体状况恢复得不错。
医院(GreatOrmondStreetHospital，GOSH)的这一病例，是通过生成经过人为设计的“人工培育的免疫细胞”去捕捉并治疗疾病。这次突破将令人对基因编辑这一快速发展的新兴领域感到更加兴奋。基因编辑是基因工程的一种，是向基因中插入DNA，替换或取下其中的DNA，从而修复缺陷或战胜疾病。
蕾拉的骨髓移植主任医生，GOSH的保罗教授（PaulVeys）说，“由于是第一次使用这种疗法，我们也完全不知道是否有用。后来看到效果时，我们就惊喜交加——你知道蕾拉的白血病太过有侵略性——因此这样的结果多少都是一个奇迹。”
UCART19细胞来自于健康的捐献者
基因编辑瞬间在全球引发争议，很多人质疑基于此的各种举动会有违道德——比如生成“设计婴儿”。然而，医院的成功也证明，为何很多科学家那么热衷于这项技术。
医院使用的所谓UCART19细胞在动物身上已显出良好前景，但除了此次为救活蕾拉而做的最后努力之前——该细胞从未应用于人体——这一疗法是由法国生物科技公司Cellectis开发出来的，将1毫升的UCART19细胞注入了蕾拉的血液中。几周后，白血病细胞明显开始消失。
该疗法类似于瑞士的诺华制药(Novartis)，以及美国的Juno和Kite等公司开发的使用修饰T细胞治疗癌症的办法——有所区别的是：这些疗法是使用从病人自身血液中提取的细胞，而UCART19细胞则来自于健康的捐献者。
这就克服了从化疗后的许多白血病患者体内难以提取到足量健康T细胞的难题——T细胞是一种能够对抗疾病的白血细胞。
一个更有可能的优势在于，捐赠细胞可以大规模生产，并适用于任何患者。与因患者而异的其他疗法相比，在成本上更低。诺华制药、Juno和Kite正在研制中的所谓CAR-T疗法的最大缺点之一，就是被认为价格太高。
“这个病例显然具有里程碑的意义——如果可以复制，可以广泛用于治疗白血病和其他癌症。”GOSH的细胞与基因疗法教授WaseemQasim如是说。
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