关于慢粒白血病治疗中停药和治愈问

  慢性粒细胞白血病(CML)是一种源于造血干细胞异常的恶性骨髓增殖性疾病,约占所有白血病的15%。CML的治疗方法包括药物治疗和异基因造血干细胞移植(allo-HSCT),后者被认为是目前能治愈CML的重要手段。但酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的出现革命性地改变了CML的传统药物治疗策略并获得了巨大成功。

  伴随着长期服用TKI药物可能带来的耐药、慢性不良反应等风险,CML患者的停药问题显得至关重要。基于CML患者停用TKI后是否能达到治愈的疑问,一些研究者尝试从临床试验研究角度进行探索。

  CML的靶向治疗

  自年首个针对bcr-abl融合基因的TKI——伊马替尼(IM)面世至今,大量的临床试验证明,TKI极大地改善了CML患者的预后,IM成为目前治疗CML慢性期(CML-CP)的标准一线用药。

  血液病专家史淑荣主任介绍,长期服用TKI可以使CML患者达到完全细胞遗传学缓解(CCR)、完全分子生物学缓解(CMR),并可延长生存期及防止疾病进展。

  TKI对CML患者的良好疗效是恶性肿瘤靶向治疗中的一个成功模型。然而伴随着长期服药带来的风险,以下问题成为焦点:

  ◆长期达到CMR的CML患者能否安全停药

  ◆停药后患者能否达到治愈。

  何为治愈?慢粒白血病治愈的标准是什么?

  关于治愈的两个概念:“绝对治愈”和“临床治愈”。前者指体内所有白血病细胞被完全清除;后者指白血病临床症状消失,利用超灵敏的PCR技术无法检测到体内ber-abl转录本。

  治愈通常意味着随着疾病或疾病症状的}肖失而回归到一个“正常”的健康状态,只有所有的白血病细胞都被清除出身体才能被称作真正意义上的“治愈”。

  临床上,我们可能可以治愈CML患者,但是否所有白血病细胞完全被清除却无从得知。

  由于PCR检测技术限制,即使无法检测出体内bcr-abl转录本的患者仍可能残留少量白血病细胞,这些残留白血病细胞仍存在复发的可能。事实上,即使接受移植后的患者体内仍可能存在少量残留白血病细胞,目前只能用技术检测患者是否达到临床治愈,是否达到绝对治愈却不得而知。

  史主任提醒大家,虽然慢粒白血病无法确定达到绝对治愈的效果,但临床治愈后,患者也可以正常的生活,因此,积极治疗,降低疾病对患者造成的危害。

  健康提示:如果您关于慢粒白血病停药和治愈的问题还有疑问,可   慢粒病友会公众

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