我不是药神火了,慢粒白血病了解一下
作为一档正经的科普专栏，今天我们要聊的不是电影，而是电影里的病和药。在电影中，所有的白血病人患的都是慢粒白血病，他们必须要靠长期服用“格列宁”来维持生命，慢粒白血病究竟是一种怎样的白血病？“格列宁”又是一种什么药？学姐跟大家一起聊一聊。
不幸的幸运儿——慢粒白血病
白血病是一种常见的恶性肿瘤，我国各地区白血病的发病率在各种肿瘤中占第六位。可能不少国人最早对于白血病的认识都来自曾风靡一时的韩剧《蓝色生死恋》，乔妹饰演的恩熙就是在花样年华被白血病夺走了生命，白血病是一种可怕的不治之症，早就给大家形成了深深的烙印。不过，我们今天要讲的慢粒白血病可以说是白血病“家族”中比较“幸运”的一种白血病。
《蓝色生死恋》剧照
“慢粒”是慢性髓性白血病的简称，是由于患者体内第9号和22号染色体易位导致基因突变而发病的，所以每年的9月22日被定为国际慢粒日。“慢粒”的年发病率大概为百万分之五，在我国占所有白血病的五分之一。
比起急性白血病的凶险，“慢粒”不需要四处找配型移植，而是可以像糖尿病、高血压一样，通过口服药片控制病情。慢粒患者可正常的生活工作、结婚生子，甚至从事自己喜欢的运动。如果维持得比较好，这样的状态可以维持十多年甚至更久。
专家连线
影片中的故事发生在十多年前的中国，当时的医疗水平和医疗制度与今天是有很大差距的，慢粒患者们的希望和绝望深深揪着每个观影人的心。那么，现在慢粒患者的生存现状和医疗保障是怎样的呢？学姐采访了清华大学医院血液肿瘤科主治医师王燕婴，她将给我们更多专业的解答。
学姐：在电影中，我们看到慢粒患者在药物控制下其实是可以正常生活工作的，甚至是搬箱子等重体力劳动。这些对他们的病情会有影响吗？
王医生：一般来讲，慢粒患者应用药物治疗达到完全血液学反应（即血常规恢复正常范围、外周血里没有异常幼稚细胞、发病时的腹胀、乏力等症状消失、脾回缩至正常），是可以正常生活工作，不会对病情有影响的；但是应该尽量避免重体力劳动。这是因为，应用格列卫可能会发生皮疹、水肿、头痛及各种胃肠道反应，例如恶心、呕吐、腹泻等；此外，应用格列卫还会出现白细胞减少、血小板下降、贫血的血液学毒性，如果此时参加重体力劳动，会增加感染、出血的机会。
学姐：能给大家科普一下格列卫（电影中叫格列宁）这种药物的治病原理吗？为什么这个药物这么贵？国内现在有合法的替代药物吗？
王医生：慢粒发病机制已经很明确，是由于9号染色体的ABL基因与22号染色体上的BCR基因易位产生BCR/ABL融合基因，使酪氨酸激酶异常激活，通过下游信号通路，导致细胞异常增殖、凋亡抑制，最终造成细胞恶性转化。格列卫即甲磺酸伊马替尼，是诺华公司研制的酪氨酸酶抑制剂（TKI），为针对BCR/ABL融合基因的靶向药物，在肿瘤细胞里使这种融合基因丧失功能，最终导致肿瘤细胞凋亡。这个药物价格昂贵是由于前期大量研发的投入以及专利期的保护。目前我国已有合法的仿制药，分别是昕维、格尼可、诺利宁。
学姐：如何能避免或者延缓病情进入急变期？
王医生：目前研究发现，染色体的畸变、基因的缺失、插入、点突变以及BCR/ABL激酶区的突变是造成慢粒患者由慢性期进入加速期、急变期的主要机制。所有慢粒患者均应该按照医生的建议使用足剂量、足疗程的TKI，避免中断或者减量；此外定期的病情监测非常重要，一定要按照医师的要求每三到六个月随诊，包括血常规、血涂片、骨髓、特别是外周血融合基因定量，只有融合基因定量达到理想状态，才能避免进入到急变。还有，尽量避免应用其他辅助药物，尽可能减少其他药物同TKI的相互作用，从而避免相互作用带来的疗效的变化。
学姐：如果进入了急变期，是否药物就失去作用了？还有可以挽救生命的方法吗？
王医生：进入急变期，也并非无法治疗，仍有多种治疗方案。首先应该完善BCR/ABL激酶区突变检测，根据突变情况、患者既往治疗史以及基础疾病，选择不同的治疗方案。例如，可以选择TKI单药或者联合化疗以提高疾病缓解率，缓解后尽快进行异基因造血干细胞移植；或者可以选择参加临床试验。
学姐：一个慢粒患者药物维持和常规检查一年的费用大概是多少？
王医生：慢粒患者费用由药物及检查构成，以下费用均为报销前情况。如果服用的是原研药格列卫的话，约为28万元人民币；如果符合条件，可以参加中华慈善总会格列卫患者援助项目，即“买三赠九”，每年费用约为7.2万人民币；如果服用国产仿制药的话，每年药费约2-3万元。检测费用约为每年-，根据病情而定。目前我国大部分地区已经将这些药列入医保范围。
学姐：目前慢粒患者的存活率是怎样的？
王医生：目前，随着TKI药物的应用，慢粒患者的平均生存期已获得很大提高，第一代TKI伊马替尼使慢粒患者的10年生存率达到85%-90%，平均生存期已达到19年，甚至更长；第二代TKI治疗慢粒还可以获得更快、更深的分子学反应。如果坚持治疗、定期检测，多数患者可实现长期生存。
学姐：慢粒患者有可能被治愈吗？
王医生：目前越来越多的研究表明，应用TKI获得深度分子学反应时间超过2年的慢粒患者部分能够获得长期的无治疗缓解，即功能性治愈。因此，应该尽快达到完全细胞遗传学反应以及更深的分子学反应，改善生活质量和功能性治愈是慢粒治疗的长期目标。
