基因治病，创造生命奇迹
精准医疗计划美国1精准医疗计划（PrecisionMedicineInitiative）年1月20日由美国总统奥巴马在一年一度的国情咨文中提出，奥巴马提出将从年财政预算中为精准医疗项目划拨2.15亿美元经费，投向四大领域：1、启动“百万人基因组计划”（资助NIH1.38亿美元）；2、寻找引发癌症的遗传因素（资助NCI78万美元）；3、建立评估基因检测的新方法（资助FDA万美元）；4、制定一系列的相关标准和政策（资助ONC万美元)。由于耗资巨大，除了国家资助，精准医学计划将开展PPP（Public-Private-Partnership，公私合作）模式筹资。“我邀请企业家和非盈利组织来帮助我们”。奥巴马说。精准医疗计划中国2医疗年3月11日，科技部召开国家首次精准医学战略专家会议，提出了中国精准医疗计划。到年前，我国将在精准医疗领域投入亿元，其中，中央财政支出亿元，企业和地方财政配套亿元。据称，国家卫计委和科技部希望将精准医学发展计划列为国家“十三五”科技发展中的一项。中国工程院院士、中国医学科学院副院长、国家精准医疗战略专家组负责人詹启敏院士在会议发言中指出，精准医学的五年目标是要在-年，组织实施“中国精准医学”科技专项，重点开展恶性肿瘤、高血压、糖尿病、出生缺陷和罕见病的精准防治治疗；加强创新能力、监管法规、保障体系建设。基因精准医疗让人晚得病看病不再走弯路01每个成人约有60万亿个细胞，每个细胞里面都有23对染色体。这些染色体中包含的DNA由ATCG不同碱基序列构成，数量共计30多亿个碱基对，这些基因序列排列组合间记录了生命的信息。我们的身体、容貌、健康无一不被基因左右。生、长、衰、病、老、死等一切生命现象都与之有关。通过基因保存，基因测序，我们就能提前知道自己身体目前的状况和未来的发展趋势。对疾病的预测，特别是疾病易感性的预测将得以实现。首先，人们会被告知未来可能患有某些疾病，更好地进行预防；其次，一旦患有了某种疾病，其诊断将会非常容易；诊断后的用药，将针对个体对药物的敏感性而制定，每个病人将得到最合适的药，并在最佳剂量和最小副作用，以及最精准用药时间的前提下用药；对疾病的护理和预后的效果也将得到准确的评估和指导。以上描述的场面，是过去医疗体系无法实现或很难实现的，因此，有人说“精准医疗”是一场“变革”。而在临床，基因治疗的案例也越来越多……首例全球首例英国用基因编辑技术治好白血病02年11月5日，据英媒报道，英国伦敦一名患白血病的1岁大女婴理查德兹生命进入最后几个月倒数。面对传统疗法失效，医生尝试将基因编辑过的血液细胞注入她体内，成功消灭癌魔，开创全球首例。英国伦敦大学学院癌症研究人员，以及法国生物科技公司Cellectis连手，先从健康捐赠者身上抽取免疫细胞，并透过一种无害的病毒，为它们增添抗白血病的基因。正常身体一般会将这些细胞，视为入侵者将之摧毁，因此研究人员要利用“分子剪刀”将两节DNA剪走，令细胞在免疫系统前隐形，也不受病人接受的药物影响。当这些基因修改细胞进入理查德兹的血液后，她的白血病于短短数周内就被清除，让她稍后再接受骨髓移植。科学家团队相信，疗法于其他癌症及遗传病身上同样有效，预料于下年初进行临床实验。基因年全球第一例基因治疗成功03美国小女孩阿珊蒂（AshantiDesilva），是一位腺苷脱氨酶（ADA）缺乏导致的严重复合免疫缺陷症（SCID）患者，俗称玻璃娃娃，她的身体极易受到致病菌感染，因此出生后就一直生活在玻璃罩里。年9月14日，美国医学家首次在临床上采用基因治疗法为她治疗这种遗传病。医生从Desilva的体内取出白细胞，然后利用逆转录病毒作为载体，将功能正常的ADA基因带到白细胞中，最后将改造后的白细胞重新输回到Desilva的体内。在4个月时间内，Desilva先后接受四次基因治疗，使病情得到根本控制，从而走出隔离帐，过上了正常人的生活。Desilva今年29岁了，仍然健康快乐地生活着。正因为这一历史事件，年也被赋予了特殊的含义——基因治疗时代的开端。此外，法医院利用基因疗法，也使数名免疫缺陷婴儿恢复了正常的免疫机能。治疗基因疗法治愈利伯氏先天性黑内障岁的科里·哈斯（CoreyHaas）患上“利伯氏先天性黑蒙症”，这是一种由一个叫做RPE65的基因突变导致的遗传性视网膜眼疾。科里的视力减退，行动受到限制，而且需要父母照看才能活动。医院和霍华德·休斯医学研究所的研究团队等用无害的腺相关病毒（AAV）作为载体，把矫正性DNA即正常的RPE65基因导入患者眼睛内。携带有RPE65基因的腺相关病毒（AAV）进入眼球后，感染视网膜患病细胞，用正常的基因矫正变异的基因，使眼睛后部视网膜感光色素恢复功能，让眼睛可以感光，从而改善或恢复视力。这一结果令医学界深受鼓舞，因为它不仅能够促进基因疗法的发展，而且意味着可以利用基因疗法治疗更多的普通视网膜疾病。在过去7年中，将健康基因植入先天性失明患者细胞内的试验性基因疗法已经成功使40名患者重见光明。同时，临床医生们也在超过名各类血液癌症患者身上看到了基因疗法取得的空前疗效，部分患者甚至在治疗结束3年后，仍然保持着无癌状态。运用基因疗法，研究人员还帮助了一些血友病患者，通过降低患者发生意外的可能性，或者降低其对高剂量凝血药物的需求，延长他们的生存时间。年至今，香港大学李嘉诚医学院诊断肺癌EGFR基因变异的患者，提高靶标基因治疗，能减低肿瘤的生存率，阻止癌细胞分裂及生长，其成效比化疗高。年10月，瑞典隆德大学开发了一种针对2型糖尿病的新型个体化基因疗法，即一种名为Yohimbin的新型药物，有效阻断基因突变对机体胰岛素产生细胞的损伤效应，该疗法可以完全恢复患者机体产生胰岛素的能力。年7月，医院新生儿科主任付雪梅等医生用基因编辑的方式，通过阻断HIV病毒通道来攻克艾滋病治疗这一世界难题。3年，深圳赛百诺基因技术有限公司研发世界上第一种用于治疗恶性肿瘤的基因治疗药物——重组人P53腺病毒注射液。21世纪基因医学的时代即将到来，台湾“中央研究院”许俊杰博士：“DNA保存是基因治疗的首要条件之一，没有保存DNA，将与基因医学无缘。”因此我们要抓住baby时期，及早做好孩子的DNA保存，为孩子的一生健康做准备！北京治白癜风医院哪家比较好北京哪家治疗白癜风正规
