新突破基因编辑技术实现首例白血病患者治
在英国，一位患有侵袭性白血病(aggressiveleukaemia)的1岁女婴已经成为世界上第一个使用基因编辑技术TALENs治愈癌症的受益者。研究人员使用TALENs技术编辑后的免疫细胞来清除女婴体内的癌细胞。
医院的医生曾在2个月前认为Layla活不过1年。在传统治疗方法已经无法扭转疾病的情况下，这位名叫LaylaRichards的女婴几乎已经被医生宣判了死刑。但是目前癌细胞在她的体内已经几乎被完全清除，这不得不说是一个“奇迹”。
Layla的主治医生QasimW教授称说：“这种基于基因编辑技术处理后的免疫细胞疗法，我们目前还仅仅只治愈了这一位坚强的小女孩。至于这种疗法是否适合其他儿童，我们持谨慎态度。无论如何，这项技术具有里程碑的意义，对儿童的影响也十分巨大。若这种方法具有重复性，人类在治疗白血病上又是一个巨大的进步。”
去年7月出生的Layla仅仅在三个月后心跳就是开始加快，哭声也更加频繁。医生刚开始认为是得了胃病，血液检测结果表明Layla得了新生儿急性淋巴白血病。
Layla的父母将自己医院的重症监护室。医生们称，Layla的病情十分严重，是他们到目前为止已知病症最为严重的婴儿白血病患者。其中一位医生说，这样严重的病情只有25%的儿童可以存活下来。第二天Layla就开始接受化疗和骨髓移植手术。
尽管进行了几轮大剂量的化疗，Layla的体内仍然有大量的癌细胞。在接受骨髓移植手术几个星期后，疾病再次复发。之后，医生们告诉Layla的家人目前已经没有常规的方法能够治愈Layla的白血病了。但是Layla的父母Lisa和Ashleigh依旧坚持让医生继续进行治疗。
Layla的母亲说他们不会放弃自己的女儿。所以他们开始请求医生尝试一切方法，哪怕这些方法从来没有被尝试过。
医院开始大胆使用一种仅在小鼠身上试验过的方法来治疗Layla。医生们给Layla使用一小瓶细胞。这种细胞取自正常人体内，并携带抗癌因子。但是使用前需要得到伦理委员为的临时批准并获得Layla父母的同意。医生解释说，即使得到批准我们仍然无法保证这种疗法是否起效。
“一想起这项新技术从未在人身上得到验证，心里还是有一些担心和恐惧。但是即使有风险我们仍想尝试。女儿正在遭受折磨，我们必须做点什么。”Layla的父母说道。
伦理委员为批准了这项治疗，医生在Layla体内输入了1mL基因改造的免疫细胞。这些细胞来源于一批捐赠的冷冻T细胞或冷冻白细胞，并在人体免疫系统中起到关键作用。科学家首先在这些细胞中利用病毒载体加入抗白血病的基因，这些基因能够编码靶向并杀死癌细胞的蛋白质。然后科学家使用TALENs技术沉默了两个基因，沉默第一个基因是为了确保这些特殊的细胞不被Layla的自身免疫系统所排斥，沉默第二个基因是为了确保捐赠细胞不被阿伦单抗(alemtuzumab)杀死。一般医生会使用阿伦单抗来抑制病人自身的免疫系统。
几周后，Layla体内几乎找不到癌细胞。医生给Layla进行了第二次骨髓移植手术。一个月后，Layla已经完全治愈并回到了家中。
医院骨髓移植主任PaulVeys说：“我们第一次使用这种疗法，所以也无法确定是否起效。她的症状已经非常严重了，在这种情况下仍能治愈不得不说是个奇迹。”目前一位与Layla有类似病情的婴儿也在接受另一个团队的治疗。
据估计，在英国每年该疗法可治疗5到10名患有急性淋巴白血病的儿童。但是医生仍不满足现状，他们在继续优化和改进治疗方法，并希望这种疗法能够解决其他的血液疾病和癌症。
这项临床试验由法国的生物公司Cellectis资助，最早将于年初开始。如果这个疗法在其他病人上也取得不错的效果，这可能是人类治疗白血病和其他癌症的一个巨大飞跃。
治疗Layla的团队对此次治疗结果感到很兴奋并公布了治疗细节，这些细节将在下个月举行的美国血液学会年会上详细公布。
来源：英国卫报
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