简化肿瘤治疗流程基因编辑治愈白血病女婴
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近日，医学专家们利用基因编辑技术治愈了一名患有白血病（leukemia）的婴儿，并有望在未来将这一技术用于其他类型的肿瘤治疗中。
这名获益于新疗法的婴儿名叫LaylaRichard，来自英国，出生仅14周就被诊断为患有急性淋巴细胞白血病（acutelymphoblasticleukemia，ALL），医务人员尝试的多种疗法都没有明显疗效。最终，他们在Layla身上尝试了一种此前只在老鼠实验中进行过测试的试验性治疗方法，并获得了成功。
在这项新型的试验性治疗方法中，研究人员将志愿者血液中的T细胞（一种能够帮助生命体对抗感染的血液细胞）分离，并通过基因编辑使这种T细胞具有攻击肿瘤的能力。这种被称为“TALEN（表示具有转录激活效应的核酸酶）”的基因编辑技术的工作原理像剪刀一样，能利用核酸酶截断基因，从而达到基因编辑的目的。研究人员把捐献者细胞中特定基因序列截断，并修正了被破坏的基因组序列，使得被基因编辑过的细胞具有了抗击白血病细胞的能力。随后，他们将编辑过的T细胞注入Layla体内。
整个手术过程用时仅10分钟，医务人员利用一根静脉注射管完成了编辑基因的植入，术后Layla的免疫系统仍旧十分脆弱，在医院的隔离区观察了几个月的时间。医务人员当时还不能确定这样的基因编辑能够在多长的时间范围内确保Layla不发病，但他们认为这项改造足以延缓她的病情发展，给医务人员足够的时间准备骨髓移植手术。令人欣慰的是，目前Layla已经成功接受了骨髓移植手术，她的整个免疫系统细胞都已被健康的细胞所取代，健康状况也在渐渐恢复。医务人员补充说，Layla日后依旧需要定期复查，以便医生及时了解她体内的骨髓细胞和血液细胞数量的变化。
参与Layla试验性治疗的医务人员与英国伦敦大学（UniversityofCollegeLondon）以及生物技术公司Cellectis的研究人员正在共同致力于改善这种T细胞编辑疗法。他们希望将来自志愿者经过编辑的T细胞按照一定剂量进行冻存，以便在患者们需要进行T细胞治疗时能够及时解冻，缩短患者的等待时间。这一方法也将彻底改变肿瘤疾病的治疗手段，医务人员只需要储备经过适当编辑的T细胞，而不再需要提取患者的T细胞进行培养。
目前，由Cellectis公司赞助的临床试验已经计划把这种T细胞基因编辑疗法用于成年人及儿童的血液肿瘤疾病治疗测试中，并将在年年初开始试验。参与该项治疗试验的WaseemQasim认为这项技术还可以用于治疗其它类型的血液肿瘤病症，如慢性淋巴细胞白血病和黑色素瘤等。已经有部分研究人员开始探索将这项技术用于神经母细胞瘤（neuroblastoma，一种发端于神经细胞的肿瘤）治疗的方法。（科学之家，译审/编辑：ZHCello）
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