奇迹全球首例基因编辑治好白血病
基因编辑技术造就了世界首例婴儿白血病治疗奇迹。英国伦敦一名患白血病的1岁大女婴生命进入最后几个月倒数。面对传统疗法失效，医生尝试将基因编辑过的血液细胞注入她体内，成功消灭癌魔，开创全球首例。
01尝试没用过的治疗方法去年6月份，蕾拉·理查德兹诞生于伦敦北部。活泼可爱的女儿给其父母阿什利·理查德兹和丽萨·福利带来了莫大的幸福。然而，三个月后蕾拉开始患病，医生通过血液检测将其确诊为急性淋巴细胞白血病患者。对婴儿来说这种疾病相当难治疗。疾病确诊后，化疗及骨髓移植对蕾拉均不奏效，医生无计可施，建议理查德兹为爱女安排善终服务。
虽然如此，蕾拉的父母仍不放弃。蕾拉的妈妈说，“我们不接受停止治疗，所以我们同意医生采取任何可以拯救女儿的治疗方法，哪怕是从来没有采用过的方法，我们也愿意尝试。”
在蕾拉父母的支持下，医院采用德国生物技术公司Cellectis开创的细胞方法治疗蕾拉。这种方法非常新颖，其核心是将抗癌基因插入健康的献血者血液细胞中，在此之前仅在老鼠身上做过测试。今年6月份医生将1ml编辑过的健康细胞注入到蕾拉体内。蕾拉的父亲说，“对于此次治疗，蕾拉并没注意到发生了什么，她仍在床上跳跃着。接受一个从未在人类身上使用过的治疗方法听起来有点吓人，即使有风险，只要有一线希望我们也毫不犹豫地尝试。”
如今，多亏了注入的万个基因工程编辑过的细胞，使得蕾拉体内的癌细胞被捕杀且病情开始消退。在治疗初期还看不到明显的效果，但几周后蕾拉开始出现复苏的迹象，医生紧跟着对蕾拉进行了骨髓移植以确保根除疾病，如今检测结果发现蕾拉身上的癌细胞已完全消除。
使用这种方法虽然救了蕾拉，但该方法是否适合所有孩子还需谨慎。但这对新生物工程技术来说具有里程碑意义，对孩子的影响也是惊人的。如果这种方法具有可重复性，那么将是白血病治疗的一个巨大进步，同时也有助于开创囊性纤维化和其他遗传疾病治疗的新方法。
02修改捐赠细胞使其抗癌蕾拉的生命获救得益于基因工程修改过的血液细胞。捐献的血液细胞来自美国，科学家总共对其进行了三次修改。
科学家们首先在捐赠的血液细胞中添加抗白血病基因，这些基因可编码靶向并杀死癌细胞的蛋白质，其次科学家使用TALENs技术关闭两个基因，关闭第一个基因是为了确保捐赠的细胞不被蕾拉的身体排斥，关闭第二个基因是为了确保捐赠细胞不被治疗药物杀死。
03用TALENs技术精确改变DNATALENs是一种新型基因编辑技术，可精确改变DNA.蕾拉是首例使用TALENs技术治疗的成功案例。科学家希望该技术可以用来纠正导致囊性纤维化、血友病等疾病的基因缺陷。
然而，也有人担心这会导致婴儿设计的滥用等现象。但科学家表示需要更多的研究来证明该方法治疗白血病的安全性，如果被证实，那么拯救蕾拉的细胞将可受益于其他儿童和成年人。据悉，新疗法之前只曾在老鼠身上测试，专家需紧急向监管当局申请才能使用。医生用分子剪将健康捐赠者的白血球细胞进行基因改造，以免受女婴身体排斥，然后将名为“UCART19”的少量改造细胞注入她体内，让它们找出并杀死癌细胞。
手术后，医生将女婴隔离，以免受感染。两个月后，医生再为她移植骨髓，换掉被白血球破坏的骨髓，再过一个月，女婴痊愈回家。
伦敦大学学院儿童健康研究所细胞及基因治疗教授卡西姆表示，女婴本身很强壮，故新疗法是否适用于其他儿童尚有待确定，但他认为新疗法潜力很大，若证实有效，将在治疗血癌及其他癌症路上迈出一大步。
