面对罕见的血液病,干细胞衍生细胞或有l
困境：近半数DBA患者需接受终生输血
先天性再生障碍性贫血（DBA）是一种罕见的严重血液障碍，根据欧洲回顾性研究表明DBA在≤5岁儿童中年发病率约为.5/00万～5.0/00万。超过90%的患儿在岁内确诊，主要表现为患者机体骨髓无法制造足量的能够携带氧气的红细胞。
据了解，患上此病的患者，大多从小智力低下、体格发育较差，随着年龄增长逐渐出现发育停滞现象。患者多合并显著的多发性先天畸形，如皮肤色素沉着、肾和脾脏萎缩、拇指或桡骨不发育或缺如或多指、生殖器发育不全小头颅、小眼球、智力低下等。
目前研究人员利用类固醇类药物来治疗DBA，但这些药物仅能够帮助大约一半的患者，其中有些患者最终会停止产生反应，当类固醇药物失效时，患者就必须终生进行输血，因此很多患者的生活质量并不理想。
突破：SMER28或提供DBA新治疗选择
此次研究是对来自两名先天性再生障碍性贫血（DBA）患者机体的血液祖细胞进行研究。首先是将患者机体的部分皮肤细胞转化成为诱导多能干细胞（iPSCs）并用其制造血液足细胞，再对其进行化学筛选。
研究人员发现了一种名为SMER28的化合物，它能够帮助活的小鼠和斑马鱼开始大量制造红细胞。当SMER28的剂量越高，就会有越多的红细胞产生，而且并不会出现副作用。
除此之外，研究人员还利用SMER28对部分神经变性疾病进行了临床前的试验，发现它能够激活机体的自噬途径，从而对损伤的细胞组分进行再循环；在DBA中，SMER28能够开启红系祖细胞的自噬途径。
这或许能够为DBA患者带来新的希望，为他们的治疗提供另外一种可行的选择。
发展：未来三年干细胞疗法市场破千亿
干细胞作为人体各种组织细胞的祖细胞，其应用前景是无穷的，具备治疗一系列影响人类生存的重大疾病潜能，世界各地的科学家正在研究如何利用干细胞在临床诊断和治疗各种疾病。
目前疗效最确定和最广泛使用的干细胞疗法是：造血干细胞移植用于治疗血液系统和免疫系统疾病，或者用于特定癌症治疗所造成的血液系统损伤的修复治疗。对于骨、软骨、皮肤和角膜疾病或损伤的再生和修复治疗，可以使用来源于这些特定组织的干细胞。
不管是全球还是中国，干细胞疗法的市场增速和前景都是可观的。市场研究机构预测，-年，全球干细胞疗法市场将以39.5%的复合年均增长率达到亿美元的规模，国内5年市场规模复合增长率40%以上。
目前干细胞产业化发展有上游的干细胞存储、中游的干细胞生产和研究、以及下游的干细胞治疗三部分组成。纵观全行业产业链，上游干细胞的存储产业只占全球干细胞产业市场份额的5.2%，而中下游干细胞研究和临床治疗占据着超过80%的市场份额，并且将进一步扩大。
目前在国内干细胞行业中，企业主要集中在上游干细胞存储业务上，而在中游的研究和下游的临床应用上仍然有很大的发展空间和利润空间，是未来行业发展的方向和趋势。
华夏幸福助力生物医药产业发展
作为中国领先的产业新城运营商，华夏幸福精准把握产业时机，助力生物医药产业发展。此前已引进中澳国际干细胞科学卓越研究中心的商业实体——太东生物入驻固安肽谷生物医药产业园，通过产业与科技研究的结合，实现干细胞研究领域的新突破。
年8月，还与专注精准医疗领域孵化创新的运营平台米仓十一达成合作，双方将在大厂成立精准医疗产业创投平台，专注于推动精准医疗及健康的应用产业化。
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