白血病竟然都可以治好了美国女孩儿治疗后
哈哈
艾米莉的故事
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艾米莉的故事艾米莉·怀特海德在五岁时被诊断患上急性淋巴白血病（ALL），她身体里一种本来帮助身体抵御外界感染的免疫B细胞发生了癌变，在她体内野草一般扩散开来，更不幸的是，艾米莉的白血病对现有的化疗药物并不敏感。
在急性淋巴性白血病两次复发后命悬一线之际，小艾米莉接受了一种实验性的白血病新疗法——免疫细胞疗法：医生从她体内分离具有癌症杀伤潜力的T细胞，通过基因工程改造让其带上一种癌症抗原特异性的嵌合性受体，使它们可以发现和攻击癌细胞，将这些细胞在体外扩增后再输入到小艾米莉体内。
艾米莉治疗的最初阶段，出现了可怕的副作用，细胞在注射到体内后，艾米莉迅速发烧，血压骤降，重度昏迷，在重症监护室里靠呼吸机熬过了两周。
被改造的T细胞进入体内后，在迅速杀死大量癌细胞的同时，又瞬间在局部产生超大量的细胞因子，引起惊人的免疫反应，即细胞因子释放综合征（CRS），又称细胞因子风暴。
艾米莉体内的IL-6蛋白激增，她的免疫系统正在不断的攻击自身，医生给艾米莉使用使用了免疫抑制类药物，试图阻止这种自身免疫攻击。
就在所有人认为艾米莉挺不过来的时候，奇迹发生了，在给药后的几个小时之内，小小的艾米莉身体状况迅速恢复良好，并在第二天醒了过来。而她体内原本肆虐的癌细胞也被清除殆尽，她体内的癌细胞完全消失了。更令人惊喜的是，艾米莉在接受嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法治疗的5年后仍然没有复发。
▲艾米莉在10岁时在白宫被奥巴马接见，年，她是全球第一个接受实验性细胞疗法的儿童（图片来源：艾米莉·怀特海德基金会）
▲12岁的艾米莉在家里后院捕捉萤火虫。（图片来源：华盛顿邮报）
如今，这位全球第一个接受CAR-T细胞治疗的白血病女孩，已经健康快乐的迎来了12岁的生日。
而令人振奋的消息是，美国时间年7月12日，FDA肿瘤药物专家咨询委员会（ODAC）以10-0的投票结果，支持批准使用经基因改造的患者自身免疫细胞来治疗血液癌症。这项技术用于治疗患有晚期白血病的儿童和年轻成人患者。这意味着，CAR-T细胞疗法将会在不久作为药物获得批准上市。
艾米莉一家人，以及接受CAR-T细胞疗法治疗后获得重生的患者在7月12日这天也都出现在了FDA的评审现场，现身说法呼吁委员会批准这种挽救了他们生命的治疗手段。
12岁的艾米莉·怀特海德和她的父母出现在FDA会议上。（图片来源：纽约时报）
宾夕法尼亚州科学家、CAR-T疗法的先驱CarlJune教授说，这将打开免疫疗法的最新篇章——“真正的活性药物”。
参与这项治疗的医生表示，CAR-T技术在治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）是有效果的，他们的团队在前期观测到，经过改造的T细胞输入到患者体内后，有作用的患者比例达到93%，一年及以后，体内的这些改造T细胞仍然发挥作用的患者比例达到了78%的高治愈率。
不只是艾米莉，在CAR-T细胞疗法的前期临床试验中，来自十几个国家的患有白血病儿童和青少年，他们在现有疗法治疗下通常预后很差。在接受这一免疫细胞治疗后，有83％的患者得到了缓解。治疗结束一年后，三分之二的患者仍然保持疾病缓解状态。
艾米莉的故事在更多的患有血液肿瘤的病人身上得到延续。
儿童血液病只是免疫细胞治疗的开端，目前，研究人员正在不断探索CAR-T细胞治疗在非霍奇金淋巴瘤（NHL）、多发性骨髓瘤（multiplemyeloma）和慢性淋巴性白血病（CLL）等各种血液癌症中的应用。科学家们也试图解决一个更加困难的挑战——使用细胞疗法治疗实体肿瘤。
目前，我国的CAR-T的研究速度也不容小觑，我国的CAR-T临床研究数量已然与美国并驾齐驱，成为世界第一梯队，在ClinicalTrials.gov网站以“Chimericreceptor”检索显示，国内处在临床阶段的CAR-T研究数量超过90例，仅次于美国。
FDA的最终批准指日可待，意味着CAR-T细胞疗法将会面向全世界患有白血病的患者，他们将有更大的机会被治愈。而免疫细胞疗法也将得更深入的研究，未来，将有望成为杀死癌症的一把利刃剑！
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