深度关注诺奖得主大卫巴尔的摩基因
“基因疗法是一种非常强大的医疗手段，可以攻克人类重大疾病，特别是遗传缺陷造成的众多疾病，具有广阔的应用前景。”年诺贝尔生理学或医学奖得主大卫·巴尔的摩在接受科技日报记者采访时说，“这种方法治愈了很多罹患遗传疾病的儿童，取得了令人惊讶的结果。可以说，基于基因的治疗手段将改变未来世界”。
受主办方中国科协邀请，巴尔的摩以联合主席的名义，出席了今天在北京举行的中国科协生命科学学会联合体承办的“世界生命科学大会”。他与其他9位诺贝尔奖得主、3位世界粮食奖得主和3位沃尔夫农业奖得主，共同见证了这场世界生命科学的盛宴。
基因疗法最可能率先突破
巴尔的摩是美国著名生物学家，曾担任美国科学促进会主席，他还是脱氧核糖核酸重组技术的先驱。年，他与其他科学家共同获得诺贝尔生理学或医学奖，又在年凭借对病毒学、分子生物学及免疫学的研究获得美国国家科学奖章。
在今天的主题演讲中，巴尔的摩用“获奖超过45年”对早年的成就开了个小玩笑。他说：“生命科学的未来是年轻人的，我的很多中国门徒都回到这里，开辟了新的研究领域。”他认为，相对于西方已经连续几个世纪的研究，“中国生命科学研究开展几十年就已经取得了令人瞩目的成绩，对世界生命科学做出了巨大贡献。”
在科技日报记者追问，究竟“哪个生命科学领域将率先取得重大突破并对人类健康做出重大贡献”时，巴尔的摩毫不犹豫的说：“基于基因的一系列治疗方法，会像IT技术改变全球人类生活那样，在未来极大地改善人类健康、提高生命质量。”
别怕新技术带来重大改变
此前，科技日报报道了首例“三父母婴儿”的诞生：来自美国纽约的新希望生殖中心的华裔医生张进和他的团队，利用纺锤体核移植技术，将母亲和捐献者卵子中的细胞核先移走，再将母亲卵细胞的核注入捐献者卵细胞中，用获得的新卵子与精子受精。利用这项新技术，张进团队在没有破坏胚胎的情况下，成功让一对约旦夫妇在墨西哥生下了一个健康男孩。经评估，目前该男孩身体状况良好，而此前这对夫妇的几个孩子都因遗传性脑病夭折。
对于这个里程碑式的技术，巴尔的摩认为“非常棒”。他表示，这就是基于基因疗法的重大突破。但很遗憾，这种技术并未获得美国法律的保护，基于宗教等因素，已在英国获准的类似方法被认为存在伦理和道德风险。
在生命延续和法律禁令之间，巴尔的摩明确表示选择前者。他说：“对任何技术进步的法律禁令都是有问题的，这意味着，我们不能帮助那些需要帮助的人。我不认为这类技术存在什么道德伦理问题，可能因为它是全新的，所以有些墨守成规的人不愿正视它，这不利于推进科技进步和法律完善。”但他同时强调，“在推进新技术应用的进程中还需小心谨慎”。
多学科融合应从大学做起
为期三天的大会设有66个分论坛，内容几乎覆盖生命科学研究的各个领域——结构生物学、神经科学、合成生物学、纳米生物技术、感染与免疫、细胞成像等。受邀作主题演讲的，还有多位诺贝尔化学奖得主。
生命科学的发展离不开与其他学科前沿技术的融合，如何跨学科开展技术融合以促进生命科学的进步？
对记者提出的这个问题，巴尔的摩很有话说：“我十分同意你们的观点，其他学科如计算机技术、工程技术特别是电子工程和化学工程等的学术成果，都在生命科学研究中发挥了积极作用。不同学科的学术训练带来不同的思维方式，学科融合有利于生物学领域诞生新成果。但是，目前的大学教育仍然把学科分的过于清楚，生物学、工程学、化学……各有不同的教育体系，这种状况应该有所改变。”
近些年来，生物学与以往已大不相同，科学家已能绘制人类基因组，众多动植物包括细菌的基因组绘制工作也陆续完成。
“随着一幅幅基因图谱的展开，越来越多的谜团浮出水面。新问题环环相扣、相互影响，我们对生命的理解还远远不够。因此，生命科学需要借助其他学科的知识共同探索答案，而这正是现代科学很重要的一部分。”巴尔的摩如是说。
基因疗法治好不可治愈的癌症
近日，英国研究者采用一种基因疗法，成功治愈了一个患有耐药性白血病的一岁女孩，成为免疫细胞疗法治愈“不可治愈”的癌症的全球首个案例。
基因疗法治好不可治愈的癌症
该患儿名为LaylaRichards，在位于伦敦医院（GratOrmondStrtHospital）接受治疗，该医院在治疗白血病和其他癌症方面有领先优势。经过几个月的隔离治疗以后，Layla已经摆脱癌症，在家里恢复得不错。医生认为她的治疗结果是“简直就是一个奇迹”，专家也表示这代表人类在治疗白血病方面向前迈进了一大步。
Layla被诊断出癌症时只有14周。就在断奶不久之后，她出现了心跳加快的症状。血液检测证实Layla患有急性淋巴细胞白血病中较有侵略性的一种，这是儿童白血病最常见的形式。
医生对她进行了数轮化疗，随后又进行了骨髓移植治疗，企图帮助她摆脱癌症，但七周之后，家人被告知Layla体内的癌细胞又回来了。
医生告诉Layla的父母，已经没有任何方法可以挽救Layla了，并且建议临终关怀。但是Layla的母亲LisaFoly表示不想放弃，要求医生尝试一切方法，即使是从没有在人身上试验过的方法。随后，医院专家告诉这家人，他们正在开发一项新的试验性疗法。
科学家们使用一种新的基因编辑技术来操控免疫细胞对抗白血病，使用“分子剪刀”来编辑基因，产生设计好程序的免疫细胞去捕捉和杀死抗药的白血病。这种治疗方法以前只在实验室小鼠身上试验过，为此，医学伦理委员会专门召开了紧急会议，批准了这种新疗法在Layla身上的使用。
Layla的父亲名叫AshlighRichards，是一名30岁的司机，他说：“这项治疗从未用于人类，这听起来太恐怖了。但尽管有风险，我们还是想尝试这种治疗。她病得那么痛苦，我们必须要做点什么。”
Layla被注入一小瓶1mlUcart19的基因改造细胞。和医生预期一样，她得了皮疹，但除此之外似乎都很好。几周之后，Layla的父亲打电话通知她的母亲，说会诊医生已经得到了治疗结果。
“我原以为会是个坏消息，”Layla的母亲说，“但是随后他说，基因编辑的细胞起效果了，我们都喜极而泣。”
Richards先生说：“尽管现在她很好，但是我们不知道未来会怎样。目前她仍然需要每月检查骨髓细胞，她的余生可能都需要药物维持。”Foly女士说：“我们很幸运，在正确的时间正确的地点得到了这小瓶细胞。期待Layla可以保持健康，也希望这种新型的治疗手段可以帮助更多的孩子。”
Layla的主治医生，Gosh医院骨髓移植主任PaulVys教授说：“这是我们第一次在人身上使用这种治疗手段，我们不知道它是否会起效、何时起效，当知道它起效果的时候我们都乐疯了。要知道，她的白血病实在非常严重，能有这种治疗效果简直就是一个奇迹。”
伦敦大学学院儿童健康研究所细胞和基因治疗学教授，医院免疫学顾问WasmQasim说：“我们只在一个非常坚强的小姑娘身上使用了这种治疗手段，对于这是否适合所有孩子，还必须保持谨慎态度。但是，这是新基因工程技术的一个里程碑，这个小姑娘身上的治疗效果是令人惊讶的。如果可以复制，它就代表着我们在白血病和其他癌症治疗方面向前迈进了一大步。”
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