人类首次用基因编辑治愈白血病患儿
近日，Nature发表了一篇文章，报道称英国应用基因编辑技术救了1名患白血病的女婴，这是全球首例，也是对抗白血病的重大进展。被特许的治疗1岁的女婴Layla在出生14周时被确诊为急性淋巴细胞白血病（ALL），当化疗、骨髓移植疗法都无法改善她的病情时医生向他推荐了这种基因编辑疗法。为什么说这是被特许的治疗呢？一种技术在投入临床使用前，不仅要进行动物实验，还需各种证明安全无害之后才可以被批准。这个技术本来是计划明年测试治疗10-12位患者，但这个女孩出现的太突然，也许只有这个在老鼠身上成功实验的技术可以一试。于是医生向有关部门提出了申请，并最终获批。幸好，几个月过去，小女孩依旧健康。治愈的桥梁研究者从健康的捐赠者中提取与免疫识别功能相关的T细胞，并将这些T细胞暴露于DNA切割酶TALEN，从而使这些免疫细胞失去活性，否则供体细胞注入白血病患者体内时将会攻击患者自身的免疫系统。同时，经基因编辑的细胞也会对患者携带的抗癌药物产生的新细胞进行保护。然而将接受治疗的患者本身的免疫系统破坏，并以编辑后的细胞取而代之并不是一个长久的办法，它能做的也只是帮患者维持到找到真正T细胞匹配的捐献者。Gosh医院免疫学顾问，伦敦大学儿童健康研究院的WaseemQasim教授称：“我们只在一位非常小的女孩身上使用了这种疗法，因此它是否同样适用于所有的孩子，还需要谨慎。但这也是新基因工程技术使用的一个里程碑，如果这种疗法可以复制，那它可能代表着白血病和其它癌症治疗的巨大进步。”这是基因编辑治疗的第二次实验，第一个相似的实验是一项关于HIV的体外研究。去年Sangamo公司使用基因编辑细胞治疗了12位患者，不同的是他们将TALEN酶换成了锌指核酸酶（ZFN），结果也是令人欣喜。一半的患者治疗后停止服用抗逆转录病毒药物，截至目前已有超过70例的患者进行了这项治疗。基因编辑为一些疾病的治疗带来希望。对于靶细胞在器官或组织中而难以转移到血液中的疾病来说，基因编辑也许更有意义。关于血友病的临床实验已被批准，如果成功，年即可实行，血红蛋白病及β-地中海贫血的基因编辑治疗也被提上日程。年一种关于视网膜突变疾病的基因编辑技术也将变为可能，治愈失明不再只是个梦。总的来说，基因编辑可以帮助我们治疗的疾病种类都在增加，而体内的基因编辑也许会成为基因编辑的下一浪潮。寰宇上醫与国际癌症研究及基因精准医疗领域先行者“美国基因实验室”合作，通过基因测序对癌症的遗传性进行预测性风险评估；与诺贝尔医学奖评委、全球最好的医科大学瑞典卡罗林斯卡医学院教授合作，可安排新生儿/儿童基因免疫遗传缺陷检测。咨询热线7*24小时恭候您的垂询！北京哪家治疗白癜风好白癜风初期图片
