药企掘金罕见病千亿市场耐立克首张处方单开
本报（chinatimes.net.cn）记者于娜见习记者孙梦圆北京报道
今年是颜舒确诊慢性粒细胞白血病的第5年。“他们都说，5年是一个坎，好多病友都倒在了这个年头，也不知道我能不能过去，反正我心态是特别好，看开了，哈哈。”颜舒对《华夏时报》记者说。
慢性粒细胞白血病是罕见病的一种。1月13日，耐立克在全国多地同步开出首批处方单，并正式开始在多省市供药。这让包括颜舒在内的耐药反应的慢粒患者燃起了新的希望。此前的去年11月25日，由亚盛医药和信达生物联合研发的三代新药耐立克获批上市，用于治疗任何酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药。
《我不是药神》电影中的“救命药”格列宁的原型就是第一代格列卫（伊马替尼），伊马替尼是一款酪氨酸激酶抑制剂，年被美国FDA批准上市，用于治疗慢性髓细胞白血病（CML）和恶性胃肠道间质肿瘤等。由于TI基因突变，部分患者在服药过程中会产生耐药反应，需要尝试换药。因此，在伊马替尼问世之后的几年，不断有格列卫仿制药（包含一代、二代）被批准上市。不断寻找新的替代药，成为了CML患者群体长期生存的阻碍。
医院血液内科主任王文生向《华夏时报》记者介绍，一代、二代、三代格列卫的差异在于其不同的适应症。一代格列卫（伊马替尼）是靶向BCR-ABL靶点的药物，可使80％的患者长期生存。二代格列卫（尼罗替尼-达希纳、达沙替尼-施达赛等）适用于对一代药物耐药的患者。而三代格列卫（耐立克）适用于对一代、二代药物耐药的患者及TI基因突变的慢粒白血病患者。
药品进阶罕见病市场一片蓝海
慢性髓细胞白血病（CML），是骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤，也被称为慢性粒细胞白血病，是慢性白血病中最常见的一种类型，占成人白血病的15%。中国CML患者发病较西方更为年轻化。流行病学调查显示，中国CML的中位发病年龄为45——50岁，西方国家CML的中位发病年龄为67岁。
根据官方数据，截至年，全球预计有超过3亿的罕见病患者，中国已经有超过万。目前已经明确的罕见病有多种，其中80%为遗传病，如白化病、血友病等，95%的罕见病仍无药可救，而罕见病市场规模还在逐年增加。根据弗若斯特沙利文数据显示，预计全球罕见病药物市场的市场规模从年的亿美元增至年的亿美元，复合年增长率为11%。同时，预计中国罕见病药物市场将急剧增长，由年的13亿美元急速增至年的亿美元，折合人民币多亿元，复合年增长率为34.5%，而美国及世界其他地区的同期复合年增长率分别为10.5%及10%。
在中国，罕见病的发展受制药业的影响，始终得不到重视，患者只能依靠进口药续命。年，随着《我不是药神》故事原型——慢粒患者陆勇案的持续发酵，罕见病终于受到了社会的广泛
