国内首款,正式上市儿童复发难治性急淋白
长江日报大武汉客户端6月20日讯（记者王恺凝）6月18日，具有儿童适应证的百济神州注射用贝林妥欧单抗正式上市，这也是我国首款用于治疗儿童复发难治急性B细胞性淋巴细胞白血病的免疫治疗药物。
急性淋巴细胞白血病是最常见的儿童期恶性肿瘤。根据年底发布的《中国儿童血液病白皮书》数据，我国急性淋巴细胞白血病占儿童白血病的72.6%（其中约85%起源于B细胞，即急性B细胞性淋巴细胞白血病），0至14岁儿童的白血病发病率为34.3/百万。近年来，随着急性淋巴细胞白血病化疗方案的逐步改善，尤其是诱导强化巩固方案的推出，使得儿童患者的长期生存率大幅提升，目前儿童急性淋巴细胞白血病整体治愈率可达80%至90%。但仍有15%至20%的患儿会遭遇复发，且复发后的存活率很差，传统化疗的有效率低，预后差。
“儿童急淋白血病是一种遗传异质性疾病，疾病的发病和复发机制与细胞遗传学改变有关。”华中科技大学同医院儿科血液病专科主任医师胡群教授说，复发后，患者的治愈率平均在50%以下，主要原因之一是患者产生了耐药性。“耐药一般是因为一些基因发生了突变，因此要选择新的治疗手段来解决复发的问题，这也是目前临床研究的热点。”
胡群教授告诉长江日报记者，针对复发难治性儿童急淋白血病，现在新的治疗手段包括免疫治疗、靶向治疗和移植。这其中靶向治疗的问题在于首先得有靶点，不是所有的复发都能找到靶。对于移植来说，则要解决微小残留病灶的问题，否则带瘤移植，不仅花费不少，还存在继续复发的风险。
“白血病复发是一个国际防治难题，贝林妥欧单抗给复发的孩子提供了可能的治疗机会，帮助我们突破目前治疗的瓶颈。”华中科技大学同医院儿科金润铭教授说，从目前研究的结果来看，这款药物通过激活体内T细胞来杀灭肿瘤细胞，可使约59%的复发难治B系急性淋巴细胞白血病患者达到完全缓解，而完全缓解的患者中大约79%的病人可以达到微小残留病灶的消除，这给绝大部分复发难治B系急性淋巴细胞白血病患者带来生的希望。此外，多个临床研究证实，相比传统化疗及CAR-T细胞治疗，贝林妥欧单抗的安全性也有大幅提升。
针对患儿家属最关心的费用问题，金润铭教授也做了回答。“该药的使用要根据孩子的体表面积计算，如果按照一个疗程28天使用的话，费用比较高，一般在10万至25万左右。”
“我们希望药物能够纳入医保谈判，让更多的患者能够受惠于这一款新药。”胡群教授表示。
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