药鼎记42期回顾ldquo胞青天之细
；
“胞青天之细胞疗法”
-张宇博士”
精彩回顾
药鼎记直播
作为细胞疗法的一部分，干细胞疗法在国内的监管和发展也是起起伏伏。由于干细胞具有很强自我更新和多向分化能力，曾经被某些渠道神话了它的功能，也让干细胞疗法遭受了一些非议。
张宇博士在国外读博时接触了干细胞研究，
年11月26日晚的直播中，由他来给我们解读干细胞。
嘉宾介绍
张宇
中源协和细胞基因工程
副总经理、首席科学官
对此直播，我们截取了一些嘉宾的精彩话题和语句进行整理记录供大家分享探讨。
干细胞的作用机制
干细胞可以常规理解为一个种子细胞，它能够去分化成人体所有的这些组织跟器官。
干细胞的治疗机理主要是叫做干细胞与再生医学。所谓再生医学理论上就是说你哪个地方坏了，然后干细胞能够去替代这些受损的组织或者是器官。
目前在临床上最成功的就是骨髓移植。
（直接抽取骨髓进行移植、外周血造血干细胞移植、脐带血造血干细胞移植）
间充质干细胞：在临床上更多的实现的是一种免疫调节和促进组织修复的作用。这个可能是干细胞的另外的一个作用方式。
干细胞的分类
全能干细胞，可以分化成我们身体所有的组织的或者器官的细胞。（胚胎干细胞）诱导多能干细胞（iPS）,其特性与胚胎干细胞十分相似成体干细胞或者叫多能干细胞（造血干细胞、间充质干细胞等）专门干细胞或者祖细胞，前体细胞肿瘤干细胞干细胞治疗的适应症
干细胞疗法目前在临床这个角度来讲用的最成熟的还是骨髓移植（骨髓来源、外周血、脐带血）造血干细胞：血液系统疾病（白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、再生障碍性贫血、地中海贫血等）间充质干细胞：自身免疫系统疾病（移植物抗宿主病、克罗恩病等）中国间充质干细胞的适应症研究领域是纤维化疾病（肝纤维化、肝硬化、肺纤维化、肾纤维化等）以及间充质干细胞治疗艾滋病iPS诱导而来的干细胞的产品：Macrophage、Neuron、心肌细胞美国FDA到目前为止还没有批准任何一个间充质干细胞或间充质基质细胞的产品上市。间充质干细胞治疗的临床试验比CAR-T要复杂。因为CAR-T大部分是末线肿瘤病人，目前批准上市的产品是做了单臂试验，病人入组量较少，癌症末线病人的观察期和时间跨度周期短。但是间充质干细胞的适应症在临床试验中需要进行RCT设计，所以对资金、临床的运营、团队的要求、配套保障等等要求都会比较高。对于干细胞公司来说，本身规模都不大，开展这样大量的RCT实验，难度比较大中欧细胞治疗发展的比较
细胞治疗研究数量在整个欧洲比在美国或中国都少。特别在干细胞领域，因为欧洲很多国家是天主教国家，出于伦理的考虑，他们对干细胞，特别是最开始的胚胎干细胞持强烈的反对，导致整个欧洲在开展细胞治疗或者临床遇到的阻力比较多。
在T细胞治疗方面，欧洲还是有较多的公司和技术。
中国、美国、欧洲在细胞治疗的监管上不同。欧盟跟美国比较接近，大部分按照药品来监管
干细胞的立项和CAR-T立项的区别
共性：以临床价值为导向。增加患者的可及性、方便性，安全性，还有一些未真实的未满足的临床需求，这是整个做研发立项的出发点InChinaforglobal.跟全球的竞争者去赛跑.。对全球同类型的产品或者技术，它走到什么阶段，及其优势，做非常详细的分析，然后深刻地去认识到自己的优势是什么，大概达到什么程度，能够去打败竞争对手。然后再制定知详细的timeschedule和milestone去实现这个研发的过程。不同：
干细胞比CAR-T或者是CAR-NK有更多的选择，适应症来会比较多，不单仅仅局限在肿瘤。
不和大药企做同样的适应症，选择一些中国人特色的，然后外国人做的比较少的
干细胞的价格
造血干细胞，一对一配型成功后移植，移植细胞费用在二三十万起步间充质干细胞，国外来讲相当于会便宜一点，按疗程来收费，一个疗程的话差不多至少几万美金医美干细胞，使用低级别的物料，价格会便宜很多如果按照药品来做的话，MSC会比CAR-T要便宜：
MSC是异体使用，一批生产做一次QC，不像自体CAR-T每个病人是一个批次，要做全套QC。QC成本就能降低
MAC的生产相对简单，没有基因修饰、不用做病毒和质粒，来源采集也相对便宜
细胞治疗在实体瘤方面的难点和应对
1、实体瘤比血液肿瘤要本身复杂很多。面对一个更复杂的适应症肯定解决起来难点就本身就会更高
2、从技术本身来讲，实体瘤靶点不太好选。目前还是VEGFR、Mesothelin、HER2。最近有几个靶点，大家值得去看：Claudin18.2、afp
3、实体瘤有肿瘤异质性和肿瘤的微环境等问题，细胞治疗要武装更多武器，比如自分泌PD-1、双靶等等
4、细胞治疗平台的选择，做一个更好的筛选组合，不一定用T细胞，还可以用NK细胞,甚至还可以用巨嗜细胞(macrophage)
5、CAR-T跟溶瘤病毒、跟常规的治疗方式包括放疗、化疗、靶向药等等，可以进行联合治疗
细胞治疗未来的发展趋势
CAR-T在血液瘤治疗里是国际上的趋势，从末线到前线；在实体瘤这个领域也比较有信心，空间会很大感谢各位嘉宾的精彩分享。
细胞治疗和传统小分子化药、大分子生物药相比还处于萌芽期，现在正是最好的发展时期。无论是从政策上临床阶段的双轨制，以及资本的支持，细胞治疗将是中国整个生物医药行业未来实现就是从跟跑到领跑的重要赛道。
有任何未尽话题，可以在下方给Ami留言，我们会联系嘉宾进行解答。
精彩直播片段，
由BioAmi
