希望从根源上治疗白血病
「本文来源：杭州日报」
讲述人：白蕊
西湖大学生命科学学院博士后
白蕊长期从事剪接体的三维结构与RNA剪接分子机理研究，为遗传紊乱和癌症等疾病的治疗提供新思路。获年度联合国教科文组织评选的“最具潜力女科学家”奖、第一届全国博士后创新创业大赛创新赛组金奖。
“按部就班之外带点惊喜。”白蕊这样总结自己的年。这一年里，世界依旧充满喧嚣和变化，她却始终沉浸在实验室里，有条不紊地完成自己制定的课题计划。电子显微镜下，有着让她着迷的纯粹和宁静。
也正是这一年，这位刚满29岁的女科学家，斩获了第一届全国博士后创新创业大赛金奖，为治疗白血病等疾病贡献了中国智慧，也为自己两年博士后生涯画上圆满句号。
冬日的杭州清晨，气温接近零摄氏度，白蕊匆匆走进西湖大学生命科学学院实验室，穿上白大褂，和过往的每一天一样，开启又一天的实验。
年12月18日，备战了5个月的白蕊和团队在广东佛山迎来了最后的检阅——第一届全国博士后创新创业大赛。
在这场“神仙打架”的高规格比赛中，白蕊带领的“剪接体靶向药物精准设计与高通量智能筛选”项目，从全国多个团队项目中脱颖而出获得金奖。
“剪接体是人类遗传信息表达过程中重要的‘剪辑师’。”白蕊打了个比方，“就像电影剪辑师，筛选出有效的片段，才能呈现出一段生动的影片。”
镜头没剪好，电影会错乱；剪接体出问题，人就会生病。据统计，在人类目前已发现的约种遗传病中，35%的遗传病和几乎所有类型的癌症，均由剪接体突变或活性异常直接导致。
但由于剪接体高度的动态性和复杂性，想要获得不同状态的剪接体的高分辨率三维结构并不容易，被公认为世界难题。直到年，针对剪接体的结构研究才首次被攻克，白蕊就是当年的团队核心成员之一。
此次参赛项目，正是基于白蕊对剪接体的长期研究。这一次，她从基础研究的视野中跳脱出来，将目光投向了更实际、更能落地的成果应用——希望从根源上治疗白血病。
白蕊告诉记者，“据目前统计，有三分之一的骨髓增生异常综合征患者会发展为急性白血病，经过我们研究发现，这些患者有一半的致病原因在于剪接体核心组成部分产生了突变，这直接导致了白血病的发生。在药物研发层面，大多采取的是大海捞针式的药物筛选，针对性不高。此次参赛，团队基于前期的剪接体结构研究信息，精准定位到患者基因的突变处，以此智能、高效、精准地设计或筛选相关靶向药物，从根本上治疗剪接异常导致的相关疾病。
在中国，每年新增约30万名骨髓增生异常综合征患者，我希望这一研究成果能为治疗相关遗传疾病或癌症贡献新的思路，为世界难题迎来中国曙光。
以前我从事的是基础研究，这次备赛、参赛、和全国顶尖博士后交流切磋的宝贵经历，推动我考虑研究成果能应用到什么市场、有多大的市场空间、具体能治疗哪些疾病、未来要通过什么样的方式落地转化。”
如果说做探索性研究，像是在黑暗的‘无人区’摸索，那么博士后工作站则像是一群拓荒的尖兵团队，西湖大学有各个基础学科的顶尖人才，包容性强，为博士后打造了一个灵感碰撞的能量场，有利于激发人的创造性。
“我的小目标是希望在自己热爱的剪接体课题上有所突破，还希望能在两年内建立自己的独立实验室。当然，眼下最希望疫情赶快结束，可以去巴黎领回两年前颁发的‘最具潜力女科学家’奖，顺便出去好好逛逛。”白蕊笑说。
记者讲
我们为什么需要博士后？
年，因为一组系列报道有幸走近了10位博士后，在浓缩的时间和文字里探寻他们逐梦杭城的精彩故事。采访前，也一直带着一个问题：人才群体种类多，我们为什么要
