白血病治疗药物尼诺替尼或可治疗帕金森症
一项为期6个月在12名路易体痴呆患者中进行的研究，表明尼诺替尼可有效改善运动和心理功能。
尼诺替尼能够显著改变导致疾病进展的毒性蛋白。相关的数据将在年10月份芝加哥召开的神经学会年会上发表。
研究者将报道一项为期6个月，尼诺替尼治疗慢性髓细胞性白血病剂量剂量递增研究，其中所有完成研究的患者（11/12）都表现出临床获益，10名患者报告有意义的临床改善。然而在这些患者中，帕金森症脑脊髓液中生物标记物alpha-synuclein（a突触核蛋白），β淀粉样蛋白-40/42（Abeta-40/42）和多巴胺发生有益转变，总Tau和p-Tau蛋白也发生了统计学显著变化，这些改变意味着大脑中毒性蛋白的清除。
在所有参加研究的12名患者中，研究者观察到11名患者出现了心理健康和身体运动的改善。据乔治敦大学医学中心运动障碍项目，该研究的作者及主任FernandoPagan介绍说，某些患者发生的变化非常显著，一名女性重获自主独立吃饭的能力，一名男性能够去掉拐杖走路，有三名之前不能说话的患者开始能够说话。
研究者说，这项研究的主要目的原本在于观察安全性，研究中使用的尼诺替尼的剂量比治疗肿瘤的标准剂量（多至mg/日）小很多,因此在患者中耐受较好没有严重不良反应。而且药物通过血脑屏障比多巴胺药物要更容易。
如果该药物在大型安慰剂对照研究中获得成功，尼诺替尼可能成为首个阻断帕金森症及其它神经退化疾病中脑细胞损坏过程的药物。乔治敦大学从事神经研究的助理教授CharbelMoussa说，路易体痴呆患者的某些脑细胞中会堆积毒性蛋白，Charbel相信如果尼诺替尼能够杀死癌细胞，那么它可能也能够激活脑细胞。他的实验室所做的研究发现，尼诺替尼能够降低脊髓液中的神经毒性蛋白水平。
Pagan说，处于疾病早期的研究受试者及诊断为路易体痴呆的患者获益最大。尼诺替尼是通过阻断病根起到疗效。这项研究是首次发现某种治疗能够逆转神经退化新疾病患者中所发生的认知和运动功能退化过程。
另外Pagan谨慎提出，该研究规模小，没有测定有效性，并且没有设置对照组。而且尼诺替尼价格昂贵，白血病患者每个月的花费能成千上万，而帕金森和痴呆患者则可能需要持续不断的使用尼诺替尼，否则病情将恶化。
AlanHoffman是乔治敦大学社会科学教育的退休教授，于年被诊断患有帕金森症，参加了许多临床研究没有获得效果，直到此次Pagan的研究效果显著。他说，在使用尼诺替尼之前，我几乎在家里做不了任何事情，现在我可以倒垃圾，从洗碗机上取碟子，布置餐桌，甚至参加烧烤。我在参加此项研究前三个周，曾摔了8次跤，但参加了研究后只摔了1次，我的说话和思考都有了改善。我的妻子说这对她及整个家庭而言都意味着整个生活的改变，我要说尼诺替尼改变了我们的生活其实是过于保守了。
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