深入总结CART细胞治疗

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邻家老三来源

药学速览随着科学技术的发展,很多医学难题逐渐得到改善。对于血液性恶性肿瘤而言,时下最流行的治疗方法莫过于CAR-T疗法(chimericantigenreceptorTcells)。年,国内首款CAR-T产品上市(截止目前全球共有7款CAR-T产品上市,其中国内2款,分别来自复星凯特和药明巨诺),标价万人民币,相较于美国均价40万美元的CAR-T产品而言,着实实惠了很多。高昂的治疗费用,突破性的治疗效果,改善困扰医学界多年的难题,这些吸睛的字眼都可以用来描述CAR-T这一先进细胞治疗手段。随着CAR-T细胞免疫疗法本土化研发、生产的发展,医保及保险公司的加入,未来将会成为常规肿瘤治疗手段,更多的惠及民众。全球CAR-T上市产品(截止时间.09)任何事物发展都有其历史,科学研究也不例外,其中有传承,有坎坷。CAR-T疗法属于过继免疫疗法(ACT)的一种,其家族中还包括TIL,TCR-T,CAR-NK等历史或未来有希望的方法。(医学研究就好像股市一样,不能说哪种方法好,哪种不好,不同的方法,不同的适应症,不同的适用对象,今天的效果不佳,可能会随着相关学科的发展,成为明日的黑马,正如mRNA技术一样,随着新冠疫苗的热门而被搬向台前。)最早成功的癌症过继免疫疗法案例是年E.DonnallThomas教授通过双胞胎间骨髓移植治疗白血病,避免移植物抗宿主病(GVHD)-即供体特异性免疫细胞由于未经过受体抗原免疫耐受而发动攻击对受体造成多脏器损伤甚至引起死亡。同时,导致移植失败。(这就好像两军对战,虽然都是同类,但由于各为其主,一定要斗个鱼死网破,两败俱伤。)随后,Miller等人发现了T细胞起源-源于造血干细胞(胎儿骨髓和心脏),成熟于胸腺。直到年StevenRosenberg报道了一项关于肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)的研究,才将人们的目光锁定在“通过患者自身的免疫细胞可以对抗自身癌症”的理念上。年,Sadelain等人成功地建立了逆转录病毒介导的基因转移到T淋巴细胞的方法,使基因修饰成为在实验或治疗环境中控制免疫的手段。这些都为CAR-T技术的产生做了铺垫。

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