用基因编辑成功治愈不治之症
最近,医院(GOSH),采用一种新的治疗方法,利用“分子剪刀”来编辑基因,产生设计的免疫细胞,对其进行编程,用来治疗耐药性的白血病。
这种治疗方法,以前仅在实验室进行过测试,现在用于一岁的Layla,她患有复发性急性淋巴细胞白血病(ALL)。她现在战胜了癌症,而且表现很好。
这一突破来自于GOSH和UCL儿童健康研究所(ICH)的开创性研究团队,他们共同为一些非常罕见的儿童疾病,开发治疗方法。
化疗可成功地治疗许多白血病患者,但对一些患者也可以是无效的,特别是侵袭性疾病,癌细胞可以保持隐蔽并对治疗药物发展出耐药性。最新的科技进步,已经促进了许多疗法的发展,在这些治疗策略中,研究人员从患者收集了免疫细胞(称为T细胞),并用基因疗法进行编程,来识别并杀死癌细胞。多个临床试验正在进行中,但白血病患者,或那些接受过几轮化疗的患者,往往没有足够多的健康T细胞供我们收集和修改,因此,这种类型的治疗对他们是不合适的。